Ученые сумели предотвратить разрушение мозга двух пациентов вследствие адренолейкодистрофии - смертельного генетического несоблюдения - с подмогой генной терапии, на модифицированном вирусе СПИДа, сообщается в статье исследователей, изданной в нынешнем анонсе журнала Science. Авторы работы считают, что успешно ими алгоритм может располагаться использован для лечения и оставшихся генетических заболеваний. Еще-бы. Этот ген отвечает за симбиоз белка ALD, который исполняет опции в клеточном механизме, разрушающем жиры. Без этого белка в мозге накапливаются вспомогательные жиры, которые со временем повреждают оболочку, защищающую нервные волокна. Однако, ешкин кот. Через немного месяцев начинается паралич, развивается глухота, а затем приближается смерть. Единственным процессом лечения этого заболевания является пересадка костного мозга, впрочем это событие приводит к смерти либо серьезным осложнениям в инциденте 20-30% пациентов и работает неплохо именно в инциденте если мозг пересаживается от брата либо сестры. Прикольно. Для этого ученые отметили клетки крови двух пациентов в возрасте семи лет, у которых наблюдалась болезнь и не было оптимального донора для пересадки мозга. После этого ученые обработали клетки генетически модифицированным вирусом иммунодефицита человека, несущего на себе ген недостающего организму мальчиков белка. Конечно, так все и было. После того, как ученые перевели эти клетки обратно в организм пациентов, они разрушили костный мозг мальчиков с подмогой химиотерапии для того, чтобы предложить способность модифицированным клеткам прижиться в организме и размножаться. Несмотря на то, что в определяющие недели после акции пациенты демонстрировали продолжение адренолейкодистрофии, спустя 14-16 месяцев продолжение заболевания в головном мозге пациентов или остановилось, или аж стал отмечаться оборотный алгоритм. Ничто не ново под луной. Результаты работы также показывают, что тип вирусов, примененных в работе, может обнаруживаться безопаснее, чем вирусы, применяемые для генной терапии в сторонних случаях..
